CRISPR, teknologi penyuntingan genom yang secara harfiah mengambil sains bioperubatan, akhirnya semakin hampir diuji pada manusia. Pada 21 Jun 2016, sebuah jawatankuasa penasihat di Institut Kesihatan Nasional AS (NIH) meluluskan cadangan untuk menggunakan sistem CRISPR / Cas9 untuk meningkatkan rawatan barah dengan melibatkan limfosit T pesakit dalam penyelidikan.
Walau bagaimanapun, sebelum ujian klinikal dapat dimulakan, para saintis juga mesti mendapatkan persetujuan dari Pentadbiran Makanan dan Dadah AS dan pusat-pusat perubatan di mana penyelidikan akan dilakukan.
Inti rawatan "diubah", yang dicadangkan oleh saintis di University of Pennsylvania, adalah bahawa mereka mengekstrak sel pesakit dan kemudian "mengedit" secara genetik menggunakan teknologi CRISPR. Selepas itu, T-limfosit yang berubah akan dimasukkan semula ke dalam tubuh manusia, di mana sel-sel dapat menyerang tumor. Oleh itu, manipulasi dapat membantu tubuh mengatasi penyakit itu sendiri.
"Terapi kanser selular adalah rawatan yang menjanjikan, tetapi kebanyakan orang yang telah menerima rawatan ini telah kambuh," kata Edward Stadtmauer, seorang doktor di University of Pennsylvania. "Penyuntingan gen dapat meningkatkan terapi seperti itu dan menghilangkan beberapa kerentanan dalam sistem kekebalan tubuh."
Percubaan manusia pertama tidak akan berskala besar, hanya bertujuan untuk menguji sama ada teknologi CRISPR selamat digunakan pada manusia. Para penyelidik akan menerima dana $ 250 juta dari Yayasan Imunoterapi, yang dibuat April lalu oleh Presiden Facebook Sean Parker.
Kakitangan di University of Pennsylvania akan membuat sel yang diubah (diedit) dan merekrut sukarelawan untuk rawatan (bersama dengan pusat di California dan Texas).
Apakah yang akan terdiri daripada eksperimen itu? Penyelidik akan mengekstrak sel T dari pesakit dengan melanoma, sarkoma atau myeloma dan mengeditnya menggunakan teknologi CRISPR.
Satu perubahan akan menambahkan gen yang diperlukan untuk membuat protein yang direkayasa untuk mengesan sel barah dan melatih sel T untuk menargetkannya.
Video promosi:
Pengeditan kedua akan mengekstrak protein T-limfosit semula jadi yang boleh mengganggu proses ini.
Perubahan terakhir bersifat defensif: Para saintis akan membuang gen yang bertanggungjawab untuk pengeluaran protein yang memberitahu sel-sel barah bahawa T-limfosit adalah sel-sel imun. Dengan cara ini, para penyelidik akan mencegah sel-sel kanser daripada "mematikan" T-limfosit.
Kemudian, setelah semua prosedur, para saintis akan memasukkan sel-sel yang diubah kembali ke dalam tubuh pesakit.
"Hype CRISPR tahun lalu menggambarkan hal itu," kata Dean Anthony Lee, seorang ahli imunologi di Pusat Kanser Andreson di Amerika Syarikat (RAC) dan anggota Jawatankuasa Penasihat DNA Rekombinan NIH, yang meninjau cadangan itu.
Teknologi CRISPR, katanya, akan mempermudah kejuruteraan genetik, yang membolehkan rawatan berdasarkannya bergerak maju dengan lebih pantas.
Ini adalah pendekatan baru yang penting. Kami akan belajar banyak dari cabaran ini. Dan saya harap ia akan menjadi landasan untuk terapi baru,”kata ahli onkologi Michael Atkins dari Georgetown University, salah satu daripada tiga anggota RAC yang juga mempertimbangkan cadangan tersebut.
Perhatikan bahawa saintis lain tidak ketinggalan. Sebagai contoh, Editas Biotechnologies mengatakan bahawa ia ingin menggunakan CRISPR dalam ujian klinikal untuk merawat bentuk kebutaan yang jarang berlaku. Kajian ini dijadualkan pada tahun 2017.
