Ahli genetik dari Amerika Syarikat telah menemui aplikasi lain untuk penyunting genom CRISPR, menggunakannya untuk menghilangkan mutasi dari sel induk orang yang menderita degenerasi retina.
Ahli genetik Amerika telah mengumumkan kejayaan menyelesaikan eksperimen di mana mereka "memperbaiki" mutasi pada gen yang menyebabkan degenerasi retina dan kebutaan menggunakan sel induk yang diprogramkan semula dan editor genomik CRISPR, menurut sebuah artikel yang diterbitkan dalam Laporan Ilmiah.
Tujuan kami adalah untuk membuat metodologi untuk memerangi penyakit mata secara peribadi. Masih banyak yang harus kami lakukan, tetapi kami yakin dapat menjadi yang pertama mengadaptasi CRISPR untuk merawat penyakit kongenital. Dalam karya ini, kami telah menunjukkan bahawa ini pada dasarnya dapat dicapai,”kata Stephen Tsang dari Columbia University di New York, AS.
Tsang dan rakan-rakannya telah bekerja selama beberapa tahun untuk membuat terapi gen yang bertujuan untuk merawat retinitis pigmentosa, penyakit keturunan yang membawa kepada pemusnahan retina, kematian sel-sel sensitif cahaya dan kebutaan.
Salah satu bentuk retinitis yang paling biasa, yang mempengaruhi hingga 90% pembawa penyakit ini, disebabkan oleh mutasi tunggal dalam gen RGPR, di mana terdapat "typo" hanya satu huruf "panjang - nukleotida.
Tsang dan rakan-rakannya mencadangkan memerangi retinitis jenis ini dengan mengembangkan sel induk, menggantikan versi RGPR yang salah, dan mengubahnya menjadi kerucut retina dan batang, yang kemudian disuntikkan ke mata pesakit dan menggantikan sel sensitif cahaya yang rosak.
Pengarang artikel dapat menerapkan langkah pertama dalam terapi ini - mereka berjaya menggantikan gen RGPR yang rosak tanpa menyebabkan kerosakan pada gen lain yang mengelilingi fragmen DNA ini, dan dengan mengembangkan kultur sel stem yang serupa. Ini agak sukar dilakukan, kerana RGPR mengandung banyak serpihan berulang yang terdapat di kawasan lain dari genom dan yang CRISPR salah dapat bertindak balas.
Walaupun saintis belum mencuba mengubahnya menjadi kerucut, batang, dan sel lain di retina, namun, mereka mendakwa bahawa cukup mudah untuk melakukan ini dengan menggunakan hormon dan molekul isyarat yang sesuai. Dalam masa terdekat, mereka akan berusaha melakukan ini, dan kemudian memindahkan sel ke mata haiwan yang menderita retinitis bentuk ini, dan juga melihat apakah CRISPR / Cas9 dapat digunakan untuk memperbaiki mutasi lain yang menyebabkan degenerasi retina.
Video promosi:
