Laporan Dewan Audit mengenai masa depan sistem insurans kesihatan, yang dirilis pada 29 November, pertama kali menarik perhatian terhadap larangan yang dicadangkan terhadap kegiatan doktor yang bebas berlatih. Namun, satu lagi perkara penting tidak disedari. Kami berbicara tentang "biaya beberapa rawatan baru", khususnya dalam onkologi, seperti yang ditunjukkan pada halaman 26 dari bahan tersebut, dan potensi beban mereka pada sistem penjagaan kesihatan kita.
Terapi gen untuk barah disebut sebagai contoh khusus prosedur yang mahal. Ini mengenai mengubah gen tertentu dalam sel kita untuk melawan penyakit. Tetapi mari kita lihat apa rawatan baru dan diduga menjanjikan ini dapat memberi pesakit. Dan bagaimana mereka boleh mengancam sistem insurans kesihatan.
Terapi gen untuk tujuan barah belum tersedia di Perancis seperti yang sedang dalam fasa penilaian. Tetapi dua kaedah telah diluluskan di AS dalam kes leukemia akut. Gambar yang mereka buka telah menyemarakkan semangat Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA).
Pada 30 Ogos, ia memberi penerangan untuk pelancaran pasaran Kymriah oleh syarikat farmasi Switzerland Novartis. Pengarah FDA Scott Gottlieb membuat pernyataan berikut dalam hal ini: "Keputusan bersejarah ini menandakan tonggak baru dalam inovasi perubatan dengan kemampuan untuk memprogram ulang sel pesakit untuk melawan barah yang mematikan."
Beberapa minggu kemudian, kebenaran juga diberikan kepada Yescarta oleh makmal Gilead California. Ketua FDA menyebut kaedah ini "tahap baru yang signifikan dalam pengembangan paradigma perubatan yang sama sekali baru dalam rawatan penyakit serius."
Hasrat untuk terapi gen
Untuk memahami sebab-sebab semangat ini, seseorang mesti melihat kembali ke tahun 1990-an. Setelah kemajuan pertama dalam genetik manusia dan penyahkodan genom dalam perubatan, cakrawala baru dibuka: terapi gen.
Video promosi:
Secara teori, idea itu sangat mudah. Oleh kerana penyakit spesifik disebabkan oleh mutasi genetik, mengapa tidak secara langsung mengatasi kelainan ini? Versi gen yang rosak, "gen perubatan" yang diperbaiki, dimasukkan ke dalam badan untuk memulihkan fungsi biologi yang terjejas.
Namun, dalam praktiknya, jalan itu jauh lebih berduri daripada yang dijangkakan. Walaupun industri terapi gen mendapat sokongan pemerintah yang meluas, usaha untuk merawat pesakit tidak melampaui ujian klinikal. Kymriah adalah ubat pertama seumpamanya yang diluluskan di Amerika Syarikat. Yescarta segera diikuti.
Janji perubatan dan kewangan
Tetapi bagaimana mereka mendapat lesen yang mereka perlukan untuk pergi ke pasar hanya sebulan? Pertama, kita bercakap mengenai terapi gen jenis baru. Ia menggunakan sel dari sistem kekebalan tubuh kita, T-limfosit, yang diambil dari pesakit barah dan kemudian diubah suai secara genetik di makmal. Apa yang istimewa di sini? Ini bukan mengenai "memperbaiki" DNA sel, tetapi tentang memasukkan DNA tambahan ke dalamnya sehingga mereka mula menghasilkan bahan yang tidak dirembeskan secara semula jadi.
Bahan ini dengan cara tertentu dapat digambarkan sebagai chimera, kerana ia berasal dari penyatuan dua unsur, salah satunya diperoleh dari tikus, dan yang lain dari seseorang. Limfosit yang dibuat dengan cara ini (CAR-T untuk tindak balas antigen chimeric T) membolehkan sistem kekebalan tubuh mengatasi penyakit ini. Dengan kata lain, mereka dapat melawan sel barah.
Kedua, AS telah memberikan teknik ini kerana mereka dapat melawan barah yang tahan terhadap rawatan yang ada: leukemia limfoblastik akut pada kanak-kanak untuk Kymriah dan orang dewasa untuk Yescarta. Hingga tahap ini, kesan sampingan serius dari terapi gen telah menghentikan perkembangannya. Di Perancis, terapi eksperimental untuk merawat kanak-kanak yang mengalami kekebalan dihentikan setelah leukemia pada beberapa pesakit. Walaupun begitu, dalam kes penyakit maut yang tidak dapat disembuhkan, masalah kesan sampingan semakin berlatar belakangkan. Di samping itu, kaedah eksperimen meluas dalam onkologi, dan ubat-ubatan yang sangat toksik telah lama menjadi perkara biasa.
Prosedur pengesahan dipercepat
Akhirnya, Kymriah dan Yescarta lulus pemeriksaan keutamaan, iaitu jalan cepat. Sekiranya terdapat kaedah rawatan yang memungkinkan anda memerangi penyakit berbahaya dan berpotensi membawa maut, mereka boleh mendapatkan izin pertama berdasarkan data awal. Langkah-langkah tersebut, yang secara signifikan mengurangkan risiko kewangan dari segi pengkomersialan, telah memberikan sumbangan besar untuk menarik minat pelabur (dan mereka terutama didorong oleh kenyataan bahawa pasaran berpotensi sangat besar).
Soalan utama adalah sama ada keputusan awal akan disahkan dalam praktiknya. Lebih-lebih lagi, ini lebih parah kerana beberapa percubaan serupa dengan jenis kanser lain dihentikan kerana kematian pesakit.
Kymriah dan Yescarta menaikkan semangat, perubatan dan kewangan. Harapan dan kegelisahan yang berkaitan dengan mereka mendasari apa yang disebut oleh sosiolog Pierre-Benoît Joly sebagai "rejim janji ilmiah dan teknologi." Ini mendorong pemerintah, perniagaan, pesakit dan klinik untuk berinvestasi tanpa adanya hasil yang dapat dipercayai dan terbukti.
Rawatan yang tidak ternilai?
Perubahan perubatan dan ilmiah yang dibawa oleh kaedah baru disertai dengan transformasi ekonomi dan politik yang besar. Perbahasan yang paling hangat berkisar pada perkara berikut: harga rawatan yang dinyatakan.
Makmal farmaseutikal menyebutkan kos $ 475,000 setiap pesakit untuk Kymriah dan $ 373,000 untuk Yescarta, tidak termasuk kesan sampingan. Kos yang begitu tinggi menimbulkan keraguan terhadap kemampuan kewangan sistem penjagaan kesihatan di negara yang berbeza untuk memberikan rawatan kepada semua pesakit. Secara kebetulan, isu ini muncul dengan semua rawatan barah yang "inovatif".
Implikasi belanjawan sejauh ini sukar dinilai. Di Perancis, sebuah laporan dari Majlis Hal Ehwal Ekonomi, Sosial dan Alam Sekitar, yang diterbitkan pada bulan Februari tahun ini, menyatakan bahawa secara keseluruhan, ubat-ubatan anti-kanser "inovatif" mungkin memerlukan antara 1 dan 1,2 miliar euro per tahun. Untuk mendapatkan idea skala yang lebih baik, perlu diingat bahawa sejumlah 15 bilion saat ini dibelanjakan untuk kanser (data 2014). Penyakit ini berjumlah 10% daripada kos sistem insurans kesihatan.
Hasil yang dijamin
Sebagai tindak balas terhadap kebimbangan ini, Novartis mengusulkan untuk membawa Kymriah ke pasar di bawah skema kontrak baru (relatif): bayar demi prestasi. Sekiranya tidak ada "peningkatan" yang ketara dalam keadaan pesakit dalam sebulan, syarikat tidak akan menagih rawatan.
Pendekatan ini menimbulkan sejumlah persoalan. Apa sebenarnya yang dimaksudkan dengan "peningkatan"? Pengampunan yang lengkap dan berterusan? Dan mengapa penilaian kesihatan harus dilakukan hanya selama sebulan? Kriteria ini dipersoalkan oleh sejumlah NGO Perancis, Eropah dan Amerika yang berusaha memastikan akses ke rawatan.
Pada pandangan pertama, gaji berdasarkan prestasi kelihatan seperti prinsip sederhana dan adil. Sebenarnya, dia memindahkan persoalan harga ke bidang lain, bidang pengaruh yang diperoleh sebagai hasil rawatan. Dan penilaiannya tidak cukup jelas. Jadi, sebagai contoh, ujian klinikal yang menjadi kunci kejayaan Kymriah merangkumi 63 pesakit, yang jumlahnya tidak banyak. Selain itu, penilaian "kehidupan nyata" belum dilakukan dalam keadaan klinikal.
Kesan sampingan dan rawatan
Kesan sampingan dan kos rawatannya adalah masalah utama yang lain. Dalam kes Kymriah, contoh seperti tindak balas keradangan telah ditunjukkan. Jangan lupa tentang kos terapi, yang dianggarkan berjumlah $ 150,000-200,000.
Akhirnya, perlu diperhatikan bahawa beberapa contoh prestasi pembayaran demi prestasi yang ada di dunia, termasuk Perancis, belum memenuhi jangkaan yang diberikan kepada mereka. Oleh itu, sebagai contoh, di Itali negara menerima pulangan kewangan minimum.
Kaedah peraturan harga ini sangat sesuai dengan "rejim janji sains dan teknologi" yang disebutkan di atas. Ia mempunyai ekonominya sendiri, yang meliputi kos yang melebihi masa kini dan diarahkan ke masa depan. Dalam kes ini, adalah harapan bahawa pencapaian yang lebih besar akan mengikuti kejayaan pertama. Dengan logik yang sama, pembayaran berdasarkan prestasi dirancang untuk meyakinkan warganegara dan pihak berkuasa bahawa jika janji itu tidak ditepati, tidak akan ada yang diminta.
Terapi gen baru untuk rawatan barah mungkin mempunyai implikasi kewangan yang serius untuk sistem penjagaan kesihatan di Perancis dan di tempat lain. Bagaimanapun, perlu membincangkan bukan hanya harga, tetapi juga kualiti rawatan yang diberikan. Refleksi ini tidak hanya berkaitan dengan pakar kesihatan dan pentadbiran pusat, tetapi secara langsung mempengaruhi warga dan pesakit.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
