Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) pertama kali meluluskan ubat untuk rawatan amiloidosis transthyretin keturunan (hATTR). Perkara ini dilaporkan oleh Science Alert.
Ubat patisiran menyekat sintesis transthyretin protein bermutasi (TTR), yang dalam bentuk normal membawa hormon tiroid tirotin dan vitamin retinol. Protein yang rosak menyumbang kepada perkembangan amiloidosis, apabila pengumpulan kompleks protein-polisakarida - amiloid - berlaku di dalam tisu. Plak amiloid menyumbang kepada disfungsi tisu dan organ, termasuk jantung.
Mekanisme penindasan aktiviti transthyretin didasarkan pada gangguan RNA, ketika ekspresi gen tertentu ditekan menggunakan molekul RNA kecil (siRNA). Proses ini dimulakan dengan memotong molekul RNA terdampar asing panjang (milik virus) menjadi serpihan yang terpisah. Bahagian-bahagian ini digabungkan ke dalam kompleks RISC, yang kemudian mengikat urutan RNA (mRNA) pelengkap dan mengaktifkan pemisahannya. Ini menghalang proses terjemahan dan sintesis protein yang telah dikodkan dalam mRNA.
